全國首個基因治療藥獲批上市，治療中重度血友病B成年患者
時間：2025-04-12 10:41 來源：必應 責任編輯：毛青青
原標題：全國首個基因治療藥獲批上市，治療中重度血友病B成年患者
近日，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批準上海信致醫藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。這是全國首個基因治療藥物，也是上海市2025年第3款獲批上市的國產1類創新藥。
血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌達可基注射液是重組腺相關病毒（rAAV）載體基因治療產品，通過rAAV載體將FIX基因導入靶細胞（主要是肝細胞），從而表達FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。
該藥品基于藥品上市許可持有人制度（MAH），在閔行區研發申報、在臨港新片區受托生產。該藥品自2021年進入臨床試驗至獲批上市期間，國家藥監局藥品審評核查長三角分中心與上海市藥監局組建專門服務團隊，在檢驗、審評、核查、生產許可等注冊上市的全環節持續跟蹤輔導，并聯合市科委、閔行區政府、臨港管委會等部門多措并舉、精準發力，共同支持企業創新研發，讓企業少走“彎路”，加快該藥品注冊上市進程。
上海市藥監局透露，2025年以來，上海市共有3款國產1類創新藥、6款Ⅲ類創新醫療器械獲批上市。市藥監部門正深入實施“一清單、兩優化、三聯動”服務創新機制，針對重點產品和重點項目實施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導”，助力創新產品研發上市；加強產品上市后監管，保護患者用藥用械安全。
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